Pharmacoépidémiologie & Biostatistiques

Pharmacoépidémiologie &
Biostatistiques

Études observationnelles sur le SNDS, nos EDS, le PMSI ou l'eSND. Algorithmes de phénotypage, analyses de survie, modélisations causales et cohortes rétrospectives.

Le design adapté à votre question de recherche

Nous concevons le design d'étude le plus adapté à votre question scientifique, en suivant les recommandations du guide méthodologique de la HAS sur les études en vie réelle (2021) et les bonnes pratiques ISPE GPP.

Étude de cohorte rétrospective

Constitution d'une population indexée sur un événement (diagnostic, initiation de traitement, acte chirurgical) avec suivi longitudinal des expositions et des issues cliniques. Cohortes exposées/non-exposées avec comparateur actif ou historique. C'est le design le plus fréquent sur le SNDS et le PMSI.

Étude cas-témoins niche

Sélection de cas (événement d'intérêt) et appariement à des témoins au sein d'une cohorte définie. Particulièrement adapté à l'étude d'événements rares (effets indésirables, cancers) avec optimisation de la puissance statistique par appariement sur l'âge, le sexe et la date index.

Self-Controlled Case Series (SCCS)

Chaque patient est son propre témoin : comparaison des périodes exposées et non-exposées chez les mêmes individus. Élimine les facteurs de confusion invariants dans le temps. Idéal pour la pharmacovigilance et les études vaccin-événement.

Étude transversale (cross-sectional)

Photographie à un instant donné d'une population : prévalence ponctuelle, description des caractéristiques cliniques et thérapeutiques, segmentation des sous-populations. Souvent utilisée pour les études de fardeau de la maladie.

Étude de cohorte prospective sur données historiques

Exploitation du recul historique du SNDS (jusqu'à 10 ans de profondeur) pour constituer des cohortes avec un suivi long et mesurer l'effectivité à long terme des traitements ou les trajectoires de soins complexes.

Conformité aux standards méthodologiques

Guide HAS — Études en vie réelle (2021)

Protocoles conformes au guide méthodologique de la HAS pour l'Évaluation des médicaments et dispositifs médicaux à partir de données en vie réelle.

ISPE GPP

Respect des Guidelines for Good Pharmacoepidemiology Practices pour la rigueur de la conception et de l'analyse.

Un arsenal méthodologique complet

Des biostatistiques classiques aux approches de machine learning, nous déployons les méthodes les plus adaptées à la complexité de vos données de vie réelle.

Analyses de survie

Kaplan-Meier, modèles de Cox (proportionnels et time-dependent), modèles de risques concurrents de Fine & Gray. Gestion des censures informatives et des événements récurrents. Modèles de fragilité (frailty models) pour les données clusterisées.

Cox · Fine & Gray · Frailty

Scores de propension

Propensity Score Matching (PSM), pondération IPTW (Inverse Probability of Treatment Weighting), stratification sur le score de propension. Évaluation du chevauchement (overlap) et des balances pré/post-appariement. Doubly robust estimation pour limiter les biais résiduels.

PSM · IPTW · Doubly Robust

Machine Learning

Algorithmes supervisés pour le phénotypage (Random Forest, Gradient Boosting, XGBoost), sélection de variables par LASSO et Elastic Net, clustering non-supervisé (k-means, DBSCAN) pour l'identification de sous-populations. Validation croisée et calibration des modèles.

XGBoost · LASSO · Clustering

Phénotypage algorithmique

Construction et validation d'algorithmes de détection de maladies à partir de codes CIM-10, actes CCAM, médicaments (ATC) et GHM. Calcul de sensibilité, spécificité, VPP et VPN par confrontation à des cohortes de référence ou validation croisée.

CIM-10 · CCAM · ATC

Prévalence, Incidence & Fardeau

Estimation standardisée des indicateurs épidémiologiques ajustés sur l'âge et le sexe. Taux bruts et standardisés (méthode directe et indirecte). Projection de la population cible, estimation du nombre de patients traités et du taux de couverture thérapeutique.

Standardisation · Population cible

Analyses de sensibilité & biais

Quantification des biais résiduels par E-value et analyses de sensibilité de type Quantitative Bias Analysis (QBA). Analyses en intention de traiter, per-protocole et as-treated. Analyses de sensibilité sur la définition des critères, les fenêtres temporelles et les sous-groupes pré-specifiés.

E-value · QBA · Robustesse

Régressions & Modélisation

Régressions logistiques (conditionnelle, multinomiale), Poisson, binomiale negative, log-binomiale. Modèles mixtes et GEE pour les données longitudinales et répétées. Modèles multi-états pour les trajectoires de soins complexes avec transitions entre états cliniques.

GLM · GEE · Multi-états

Analyses médico-économiques

Valorisation des consommations de soins à partir du PMSI et du SNDS : coûts hospitaliers (GHS), médicaments de ville et rétrocession, actes CCAM et biologie, indemnités journalières, transports sanitaires. Modèles de coûts totaux et incrémentaux.

GHS · coûts · PMSI

Des sources complémentaires pour chaque besoin

Nous exploitons différentes sources de données de santé en vie réelle, chacune avec ses spécificités, sa profondeur et ses autorisations réglementaires propres.

SNDS complet (Magellan)

Données médico-administratives de 65M de bénéficiaires : remboursements de soins de ville, hospitalisations PMSI, ALD, décès. Chaînage inter-régimes sur 10 ans de profondeur. Idéal pour les cohortes à grande échelle et les études d'effectivité comparative.

65M bénéficiaires · 10 ans

PMSI seul

Programme de Médicalisation des Systèmes d'Information : données hospitalières exhaustives couvrant MCO, SSR, HAD et psychiatrie (RIM-P). Accessible sans autorisation CNIL spécifique (échantillon généraliste ou MR-005/MR-006). Idéal pour les études portant sur les pathologies hospitalières, les actes chirurgicaux (CCAM) et les séjours (GHM/GHS).

MCO · SSR · HAD · RIM-P

EDS de spécialité

Entrepôts de données de santé croisant données cliniques (registres, cohortes) et données SNDS. CardioHub (cardiologie interventionnelle), UroCCR (urologie/cancer du rein), Colibri (pneumologie), DataMesh (gynécologie-obstetrique). Appariement SNDS pour le suivi long terme des patients.

Registres · Chaînage SNDS

THIN® (médecine de ville)

Données de médecins généralistes : diagnostics, prescriptions, résultats biologiques, mesures cliniques (IMC, TA). 3 050 médecins représentatifs de la population française. Données pseudonymisees disponibles en France sans délai d'autorisation CNIL.

3 050 MG · France

SOG Health (officines)

31 observatoires en pharmacie couvrant 85% des officines et 13 aires thérapeutiques. Données de délivrance en temps reel : volumes, parts de marché, switch, généricité, biosimilaires. Suivi longitudinal des tendances par pathologie.

85% officines · 13 aires

Croisement multi-sources

Notre plateforme Concepción permet le croisement sécurisé de plusieurs sources au sein d'un même projet : registre + SNDS, PMSI + données cliniques, NIS + SNDS. Appariement déterministe ou probabiliste selon les identifiants disponibles.

Concepción · Appariement

Des réponses a toutes vos questions scientifiques

Nos compétences épidémiologiques et biostatistiques couvrent l'ensemble des questions que se posent les industriels, les institutions et les sociétés savantes.

Fardeau de la maladie

Prévalence, incidence, mortalité, comorbidités et coût associé en population générale. Estimation de la population cible et du nombre de patients éligibles à un traitement. Segmentation par sous-groupes cliniques.

Effectivite comparative

Comparaison de l'efficacité en vie réelle entre traitements. Score de propension, IPTW ou appariement exact pour contrôler le biais d'indication. Analyses en sous-groupes pré-spécifiés, analyses de sensibilité multiples.

Sécurité post-AMM

Pharmacovigilance active sur le SNDS : détection d'effets indésirables rares, SCCS, analyse de disproportionnalité. Signaux de sécurité post-autorisation pour les dossiers PSUR et RMP. Études PASS (Post-Authorisation Safety Studies).

Parcours de soins & trajectoires

Cartographie des trajectoires thérapeutiques : lignes de traitement, switch, drop-out, réinitiations. Modèles multi-états pour les transitions entre phases de prise en charge. Analyse des délais inter-événements et des facteurs de progression.

Délai diagnostique & errance

Quantification du délai entre premiers symptômes et diagnostic confirmé. Identification des facteurs de retard diagnostique (géographie, spécialité, comorbidités). Caractérisation de l'errance diagnostique par analyse des parcours pré-diagnostic.

Études médico-économiques

Valorisation des coûts directs (hospitalisations, médicaments, actes, biologie, transports, IJ) à partir du PMSI et du SNDS. Coût moyen par patient, comparaison des coûts entre stratégies, modélisation de l'impact budgétaire avec données de vie réelle.

Des études qui font référence

Nos équipes ont conçu et réalisé des études épidémiologiques publiées dans des revues à comité de lecture, couvrant des pathologies variées et mobilisant des cohortes de grande envergure.

France TAVI

Cardiologie interventionnelle

Étude de cohorte rétrospective sur le SNDS évaluant les résultats à long terme du remplacement valvulaire aortique par voie percutanée (TAVI). Suivi de survie, complications et reinterventions.

50 000 patients

REPEAT

Insuffisance cardiaque

Étude observationnelle sur le SNDS analysant les récidives d'hospitalisations pour insuffisance cardiaque, les déterminants de la rehospitalisation et l'impact des stratégies thérapeutiques.

Publication peer-reviewed

IC SNDS

Insuffisance cardiaque

Large cohorte SNDS sur l'insuffisance cardiaque chronique : prévalence, incidence, parcours de soins, lignes de traitement et mortalité. Analyses de survie et scores de propension pour la comparaison des stratégies.

3,5 millions de patients

TIME-IPF

Pneumologie

Étude sur la fibrose pulmonaire idiopathique : fardeau de la maladie, délai diagnostique, parcours de soins et impact des traitements antifibrosants sur la survie en vie réelle.

Délai diagnostique & survie

FASTRAX

Oncologie

Étude des trajectoires de soins en oncologie. Analyse des lignes de traitement, des séquences thérapeutiques et des facteurs prédictifs de switch ou d'arrêt de traitement.

Trajectoires thérapeutiques

Rhea Fresh

Rhumatologie

Cohorte de grande envergure sur les pathologies rhumatologiques : polyarthrite rhumatoïde, spondylarthrites. Effectivité des biothérapies, switch et maintien thérapeutique en conditions réelles.

1,5 million de patients

Du protocole à la publication

Chaque projet épidémiologique suit une démarche rigoureuse et transparente, de la conception du protocole à la soumission pour publication dans une revue a comité de lecture.

1. Protocole & PAS
2. Faisabilité
3. Extraction & QC
4. Analyse
5. Peer review
6. Publication

Avant l'étude

Protocole conforme au guide HAS, PAS pré-spécifié et figé, dossier réglementaire (CESREES, CNIL, MR-004/MR-006), constitution du comité scientifique, faisabilité sur échantillon.

Pendant et après l'étude

Extraction via Victoria Pipeline, contrôle qualité des données, analyses primaires et de sensibilité, rapport intermédiaire au comité scientifique, rédaction de l'article, soumission pour peer-review et présentation en congrès.

Lancez votre étude épidémiologique

Discutez de votre projet d'étude épidémiologique avec nos experts.
Nous vous aiderons de la conception du protocole à la publication.